Deelnemers gezocht voor onderzoek naar medicijn bij cystenieren

Nederlandse wetenschappers onderzoeken een nieuw medicijn tegen cystenieren. Voor het klinische onderzoek zoeken zij mensen met cystenieren die willen deelnemen.

Het vindt een wereldwijd onderzoek plaats naar het effect van een zogeheten CFTR-remmer bij mensen met cystenieren. Het klinische onderzoek dat nu gaat starten, moet laten zien of het nieuwe medicijn de achteruitgang van de nierfunctie en de groei van de nieren remt.

MANGROVE

Bij het internationale project, genaamd MANGROVE, zijn drie Nederlandse UMC's betrokken. Prof. dr. Marc Vervloet leidt de betrokken onderzoekers binnen het Amsterdam UMC; prof. dr. Joost Drenth doet dat in het Radboud UMC, en prof. dr. Ron Gansevoort bij het UMC Groningen (dat ook expertisecentrum Cystenieren is).

Nieuw medicijn: CFTR-remmer

Membraaneiwitten transporteren specifieke stoffen een cel in of uit. Het membraaneiwit dat chloride transporteert in niercellen (CFTR-transporter) speelt een rol bij cystenieren. Het vermoeden is dat dit membraaneiwit bij mensen met cystenieren te actief is, waardoor cysten ontstaan. Mensen met cystenieren én een defect aan de CFTR-transporter, hebben namelijk minder grote nieren en een betere nierfunctie.

Daarom onderzoeken de wetenschappers nu of een CFTR-remmer een gunstig effect heeft bij mensen met cystenieren (en een werkende CFTR-transporter).

De CFTR-remmer is al uitgebreid onderzocht. Bij diermodellen voor cystenieren die een CFTR-remmer kregen, ontstonden minder grote nieren en minder nierschade. De CFTR-remmer is ook al getest en veilig bevonden bij gezonde mensen. Maar het is nog niet onderzocht of het medicijn werkt bij mensen met cystenieren.

Wie kan deelnemen?

Er gelden voorwaarden om mee te doen aan de klinische fase van het MANGROVE-onderzoek:

• u moet tussen 18 en 50 jaar oud zijn;
• uw nierfunctie moet liggen tussen 30 en 90% (afhankelijk van uw leeftijd);
• uw nieren moeten een bepaald bepaalde grootte hebben (meer dan 750 ml);
• u kunt niet deelnemen als u tolvaptan gebruikt;
• u kunt niet deelenemen als u bepaalde andere medicijnen gebruikt (dat wordt nagegaan als u zich aanmeldt).

Hoe verloopt het klinische onderzoek?

Het klinische onderzoek naar de CFTR-remmer duurt 1 jaar. Voorafgaand aan de start komt u twee keer naar het ziekenhuis om te kijken of u voldoet aan de voorwarden om deelnemer te zijn.

52 weken

Na toelating aan de studie worden alle deelnemers verdeeld over twee groepen. Eén groep krijgt het medicijn; één groep krijgt een placebo (een nepmedicijn zonder werkzame stoffen). Dan start het onderzoek. Het loopt 52 weken.

15 bezoeken

Na de start komt u in het begin elke week naar het ziekenhuis; daarna elke vier weken en daarna elke acht weken. In totaal zijn 15 bezoeken nodig.

Bij elk bezoek nemen onderzoekers bloed af om te zien wat uw nierfunctie is. Soms krijgt u een MRI-scan om de grootte van uw nieren te meten. Ook bijwerkingen worden in de gaten gehouden; u krijgt tijdens elk bezoek bijvoorbeeld een hartfilmpje.

Dubbelblind

Het is een zogeheten dubbelblind onderzoek. De deelnemers en de onderzoekers weten niet wie het echte medicijn krijgen. Uiteraard wordt dat wel bijgehouden, maar zonder dat u of de arts daar zicht op heeft. Zo valt goed te testen of het echte medicijn werkt en hoe.

Meer info en aanmelden

Kijk voor meer informatie op umcg.nl.
Aanmelden kan via cystenieren@umcg.nl.